小儿骨髓增生异常综合征是一种恶性血液疾病。它是由造血干细胞在骨髓中的功能异常引起的，从而导致减少的儿童外周血，全血细胞，或线1到2系的血细胞和一组的临床症状，贫血等。贫血可表现为轻度至中度贫血，皮肤和粘膜出血，严重者可通过消化道和脑出血，这是危及生命的陪同。由于粒细胞减少和免疫功能下降，这些孩子很容易被感染。